本周五,美國食品藥品管理局(FDA)批準Gazyva(Obinutuzumab)與苯丁酸氮芥聯合用藥用于治療之前未經處理的慢性淋巴細胞性白血病(CLL)。CLL是一種血液及骨髓疾病,該疾病通常會慢慢惡化。根據美國國家癌癥研究所提供的信息,今年將有15680美國人被確診患有這種疾病,而4580人將會死于這種疾病。Gazyva通過幫助免疫系統中某些細胞攻擊癌癥細胞而起作用。
Gazyva是首款以突破性治療藥物資格獲得FDA批準的藥物。FDA也授予了Gazyva優先審評資格,因為這款藥物證實其對嚴重病癥的治療,在安全性和有效性上有可能會帶來明顯的改善。并且,由于這款藥物也可用于治療一種罕見疾病,從而獲得FDA授予的孤兒藥資格。
Gazyva獲批用于治療CLL是基于一項由356名受試者參與的隨機、非盲、多中心臨床研究,該試驗研究在之前未經治療的CLL受試者身上將Gazyva與瘤可寧合并用藥與瘤可寧單獨用藥進行了對比。Gazyva與瘤可寧合并用藥患者的疾病無進展生存期有明顯增加,平均增加23個月,而瘤可寧單獨用藥患者的疾病無進展生存期僅增加11.1個月。
Gazyva與苯丁酸氮芥合并用藥患者中所觀察到的最常見副作用有輸注相關反應、抗感染的白細胞降低(中性粒細胞減少癥)、血液中血小板水平降低(血小板減少癥)、紅細胞水平降低(貧血)、肌肉疼和骨骼痛骼(肌肉骨骼疼痛)和發燒(發熱)。
Gazyva獲批時帶有一項黑框警告,提示這款藥物與乙型肝炎病毒的再活化及一種罕見疾病有關,該罕見疾病能損傷大腦白質中覆蓋和保護神經的物質(進行性多灶性白質腦?。?。這些是與該類藥物中其它單克隆抗體共有的已知風險,而罕見病例在Gazyva的其它臨床試驗受試者身上得到了證實?;颊邞摫桓嬷@些風險,并對患者乙型肝炎病毒及其再活化的風險進行評估。Gazyva由位于加利福尼亞州南圣弗朗西斯科的羅氏下屬子公司基因泰克上市銷售。